来自多中心的3期EXPLORERHCM试验的结果突出了疾病特异性治疗对阻塞性肥厚性心肌病患者的益处。马伐康,一种一级心肌肌凝蛋白抑制剂,改善左该患者群体的动脉容积指数、侧方E/ E′、室间隔E/ E′和左室质量指数[1,2]。

美国布里格姆妇女医院Sheila Hegde医生介绍了随机、双盲、安慰剂对照的结果EXPLORER-HCM试验.本研究评估了mvacamten治疗左室容积梯度≥50mmhg、NYHA II-III级症状的肥厚性心肌病患者的有效性和安全性。来自13个国家68个中心的参与者被随机分配到mavacamten (n=123)或安慰剂(n=128)。主要终点是一个复合功能终点,专门设计用于显示症状和功能的受益,即峰值耗氧量(pVO2)增加≥1.5 mL/kg / min,至少减少1个NYHA级或pVO2增加≥3.0 mL/kg / min,而NYHA级没有恶化。结果显示,30周后,37%的mvacamten组患者达到主要终点,17%的安慰剂组患者达到主要终点(差异+19.4;95%可信区间8.7 - -30.1;P = 0.0005)。此外,与安慰剂相比,30周的mvacamten治疗导致左动脉容积指数、侧静脉E/ E′、室间隔E/ E′和左室质量指数显著降低。mvacamten治疗的患者二尖瓣收缩前运动和二尖瓣返流缓解率显著高于安慰剂(分别为80.9% vs 34.0%和9.0% vs 0.0%)。两组间安全性相似,治疗引起的不良事件一般较轻。

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在第一个随机3期试验中,对梗阻肥性心肌病患者的阳性结果显示,mavacamten不仅改善了功能容量和左心室容积梯度,还改善了症状和健康状态的关键方面(次要终点)以及关键的病理生理过程。这些结果突出了肥厚性心肌病疾病特异性治疗的好处。

  1. Hegde S等。mvacamten对梗阻性肥厚性心肌病的关键病理生理过程有积极影响:来自EXPLORER-HCM研究的结果Virtual AHA Scientific Sessions 2020, 11月13-17日。
  2. Olivotto I等。mvacamten治疗症状性梗阻性肥厚性心肌病(EXPLORER-HCM):一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验。2020年8月29日,《柳叶刀》。doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (20) 31792 - x。