儿科癌症是杀手,往往逃避批准的治疗,但精准医学的到来正在创造小儿肿瘤学的复兴,正如为ASCO预览计划选择的两项研究所说明的。

第一份报告是由美国国家癌症研究所儿童肿瘤学组儿科分子分析治疗选择(NCI-COG儿科匹配)于2017年发布的一份现状报告,它讲述了一个似乎比预期效果更好的好主意。这个概念:对治疗无效的儿童和年轻人的肿瘤样本进行肿瘤测序,可以识别出基因靶点,然后与实验性的靶向治疗相匹配。

休斯顿贝勒医学院的医学博士威尔·帕森斯说,预计10%的肿瘤样本会匹配。到目前为止,该项目已经收集了400个肿瘤样本,完成了350多个样本的DNA测序,并找到了24%的样本符合条件,10%的肿瘤测序和匹配的患者现在正在接受靶向治疗。

第二份儿童精准医学报告涉及恩替尼,它不是NCI-MATCH中的10种靶向治疗之一。孟菲斯圣裘德儿童研究医院的小儿神经肿瘤学家Giles W. Robinson医学博士讨论了一项研究的早期发现(I/IB),该研究包括29名年龄在4.9个月至20岁的患者。这些患者患有多种中枢神经系统肿瘤、神经母细胞瘤或其他实体肿瘤,28例可评估患者中有12例有反应。“我们的研究结果表明,即使其他传统疗法不起作用,患有危及生命的癌症的儿童也能大大受益——我们已经看到一些快速和持久的反应,这是非常令人满意的,”Robinson说。

恩替尼口服,靶向TrkA/B/C、ROS1和ALK酪氨酸激酶。Robinson说,这一结果“对于所有含有NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合的肿瘤来说都是惊人而迅速的。”

10011:在NCI-COG儿科匹配试验中确定靶向分子改变。

10009: 1/1B期试验旨在评估恩替尼在复发或难治性实体肿瘤(包括中枢神经系统肿瘤)的儿童和青少年患者中的活性。

ASCO会议将于5月31日在芝加哥开幕,届时将有2400份摘要,另外3200份提交的摘要将在网上发表。遵循BreakingMED覆盖在医生的周刊。

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佩吉·佩克,《BreakingMED.org, @Point of Care, LLC的一项服务,它提供每日的医疗新闻报道,精心策划,以服务忙碌的医生和其他医疗专业人员的独特需求。