小儿癌症是杀手,通常无法获得批准的治疗方法,但精确医学的出现正在儿科肿瘤学中创造复兴,正如被选为ASCO预览计划的两项研究所说明的那样。

第一份报告是2017年发布的美国国家癌症研究所儿童肿瘤组儿童分子分析治疗选择(NCI-COG儿科配对)的现状报告,它讲述了一个似乎比预期效果更好的好主意的故事。其概念是:对来自癌症对治疗无效的儿童和年轻人的肿瘤样本进行肿瘤测序,可以确定基因靶点,然后与研究性的靶向治疗相匹配。

休斯顿贝勒医学院的医学博士Will Parsons说,预计10%的肿瘤样本会匹配。迄今为止,该项目已经收集了400个肿瘤样本,对350多个样本完成了DNA测序,并为其中24%的样本找到了符合条件的匹配,测序和匹配的肿瘤患者中有10%正在接受靶向治疗。

第二份儿童精准医学报告涉及恩替尼,而不是NCI-MATCH的10种靶向疗法之一。Memphis St. Jude儿童研究医院的儿科神经肿瘤学家Giles W. Robinson医学博士讨论了一项研究的早期发现(I/IB),该研究包括29名年龄在4.9个月至20岁的患者。患者有多种中枢神经系统肿瘤、神经母细胞瘤或其他实体肿瘤,28名可评估患者中有12名观察到疗效。罗宾森说:“我们的研究结果显示,患有危及生命的癌症的儿童即使在其他传统疗法不起作用的情况下也能获得极大的好处——我们已经看到了一些快速和持久的反应,这是非常令人欣慰的。”

恩替尼口服,以TrkA/B/C、ROS1和ALK酪氨酸激酶为靶点。罗宾逊说,研究结果“在所有包含NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合的肿瘤中都是惊人的、快速的。”10011: NCI-COG儿科MATCH试验中靶向分子改变的鉴定。

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摘要:1/1B期临床试验评估了恩替尼在儿童和青少年复发或难治性实体肿瘤(包括中枢神经系统肿瘤)中的活性。

ASCO会议将于5月31日在芝加哥召开,届时将有2400篇论文摘要,另外3200篇提交的论文摘要将在线发表。遵循BreakingMED覆盖在医生的周刊。

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佩吉·佩克,《华尔街日报》主编BreakingMED.org,该服务由@Point of Care, LLC提供,提供每日医疗新闻报道,以满足忙碌的医生和其他医疗专业人员的独特需求。